Lentiviral vector mediated gene therapy for muscular dystrophy

• Project/Area Number: 24790891
• Research Category: Grant-in-Aid for Young Scientists (B)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Research Field: Neurology
• Research Institution: Kumamoto University
• Principal Investigator: SUGA Tomohiro 熊本大学, 医学部附属病院, 非常勤診療医師 (90613521)
• Project Period (FY): 2012-04-01 – 2014-03-31
• Project Status: Completed (Fiscal Year 2013)
• Budget Amount: ¥1,820,000 (Direct Cost: ¥1,400,000、Indirect Cost: ¥420,000); Fiscal Year 2013: ¥910,000 (Direct Cost: ¥700,000、Indirect Cost: ¥210,000); Fiscal Year 2012: ¥910,000 (Direct Cost: ¥700,000、Indirect Cost: ¥210,000)
• Keywords: レンチウイルスベクター / 筋ジストロフィー / 遺伝子治療

Research Abstract

We are intended to develop the gene therapy for neuromuscular disease, especially about muscular dystrophy. Lentiviral vector can stably transduced therapeutic dystrophin gene into mdx muscle fibers and satellite cells. The transduced satellite cells can contribute to muscle regeneration process and keep providing a therapeutic gene product, dystrophin. Mdx respiratory muscle may be an appropriate target for in vivo direct gene delivery approach. LvMSCV-EGFP transgenic mice showed fiber type-dependent variations in EGFP protein expression.

Research Products

• [Journal Article] 脳梗塞と脳出血の再発率はどのくらい? (2014)
  • Author(s): 菅 智宏, 橋本 洋一郎
  • Journal Title: ブレインナーシング Volume: 30 Pages: 24-25
• [Journal Article] 脳梗塞後になぜ脳出血が起こることがあるの? (2014)
  • Author(s): 菅 智宏, 橋本 洋一郎
  • Journal Title: ブレインナーシング Volume: 30 Pages: 25-26
• [Journal Article] 脳梗塞 (2014)
  • Author(s): 橋本 洋一郎, 渡利 茉里, 菅 智宏, 伊藤康幸
  • Journal Title: 診断と治療 Volume: 102 (2014年増刊号) Pages: 129-137
• [Journal Article] Drastic therapy for listerial brain abscess by combination of hyperbaric oxygen therapy and antimicrobial agents : a case report (2014)
  • Author(s): Nakahara K, Yamashita S, Ideo K, Shindo S, Suga T, Ueda A, Honda S, Hirahara T, Watanabe M, Yamashita T, Maeda Y, Yonemochi Y, Takita T, Ando Y
  • Journal Title: J Clin Neurol Volume: (in press)
  • Peer Reviewed
• [Journal Article] Drastic therapy for listerial brain abscess by combination of hyperbaric oxygen therapy and antimicrobial agents: a case report (2014)
  • Author(s): Nakahara K, Yamashita S, Ideo K, Shindo S, Suga T, Ueda A, Honda S, Hirahara T, Watanabe M, Yamashita T, Maeda Y, Yonemochi Y, Takita T, Ando Y
  • Journal Title: Journal of Clinical Neurology Volume: in press
  • Peer Reviewed
• [Journal Article] 脳梗塞と脳出血の再発率はどのくらい？ (2014)
  • Author(s): 菅 智宏, 橋本 洋一郎
  • Journal Title: ブレインナーシング Volume: 30 Pages: 24-25
• [Journal Article] 脳梗塞後になぜ脳出血が起こることがあるの？ (2014)
  • Author(s): 菅 智宏, 橋本洋一郎
  • Journal Title: ブレインナーシング Volume: 30 Pages: 25-26
• [Journal Article] Muscle biopsy findings predictive of malignancy in rare infiltrative dermatomyositis (2013)
  • Author(s): Uchino M, Yamashita S, Uchino K, Mori A, Hara A, Suga T, Hirahara T, Koide T, Kimura E, Yamashita T, Ueda A, Kurisaki R, Suzuki J, Honda S, Maeda Y, Hirano T, Ando Y
  • Journal Title: Clin Neurol Neurosurg Volume: 115(5) Issue: 5 Pages: 603-6
  • DOI: 10.1016/j.clineuro.2012.07.019
  • Peer Reviewed
• [Journal Article] Multiple system atrophy in a patient with primary ciliary dyskinesia (2013)
  • Author(s): Sakaguchi H, Yamashita S, Suga T, Kimura E, Maeda Y, Hirano T, Uchino M
  • Journal Title: Neurol Asia Volume: 18 (1) Pages: 103-105
  • Peer Reviewed
• [Journal Article] 第Xa 因子阻害薬アピキサバンの登場 (2013)
  • Author(s): 橋本 洋一郎, 渡利 茉里, 菅 智宏, 伊藤 康幸
  • Journal Title: ブレインナーシング Volume: 29 Pages: 708-709
• [Journal Article] 喫煙 (2013)
  • Author(s): 橋本 洋一郎, 渡利 茉里, 菅 智宏, 伊藤 康幸,徳永 誠
  • Journal Title: Progress in Medicine Volume: 33 Pages: 1765-1770
• [Journal Article] ワルファリンと新規経口抗凝固薬の切り替え—理論と実際— (2013)
  • Author(s): 橋本 洋一郎, 渡利 茉里, 菅 智宏, 伊藤 康幸
  • Journal Title: 分子脳血管病 Volume: 12 Pages: 362-368
• [Journal Article] 脳卒中 (2013)
  • Author(s): 橋本 洋一郎, 菅 智宏, 伊藤 康幸
  • Journal Title: medicina Volume: 50 (2013年増刊号) Pages: 290-295
• [Journal Article] 皮質 下脳梗塞 (2013)
  • Author(s): 橋本 洋一郎, 菅 智宏, 伊藤 康幸
  • Journal Title: 別冊日本臨床 神経症候群 Volume: (第2版) I—その他の神経疾患を含めて— Pages: 126-132
• [Journal Article] Multiple system atrophy in a patient with primary ciliary dyskinesia (2013)
  • Author(s): Sakaguchi H, Yamashita S, Suga T, Kimura E, Maeda Y, Hirano T, Uchino M
  • Journal Title: Neurology Asia Volume: 18 Pages: 103-105
  • Peer Reviewed
• [Journal Article] 第Xa因子阻害薬アピキサバンの登場 (2013)
  • Author(s): 橋本 洋一郎, 渡利 茉里, 菅 智宏, 伊藤 康幸
  • Journal Title: ブレインナーシング Volume: 29 Pages: 708-709
• [Journal Article] ワルファリンと新規経口抗凝固薬の切り替え―理論と実際― (2013)
  • Author(s): 橋本 洋一郎, 渡利 茉里, 菅 智宏, 伊藤 康幸
  • Journal Title: 分子脳血管病 Volume: 12 Pages: 362-368
• [Journal Article] 皮質下脳梗塞 (2013)
  • Author(s): 橋本 洋一郎, 菅 智宏, 伊藤 康幸
  • Journal Title: 日本臨床 神経症候群 (第２版) I―その他の神経疾患を含めて― Volume: 別冊 Pages: 126-132
• [Journal Article] Long-term outcome of polymyositis treated with high single-dose alternate-day prednisolone therapy (2012)
  • Author(s): Makoto Uchino
  • Journal Title: European Neurology Volume: 68 Issue: 2 Pages: 117-121
  • DOI: 10.1159/000338474
  • Peer Reviewed
• [Journal Article] An inhibitor of transforming growth factor beta type I receptor ameliorates muscle atrophy in a mouse model of caveolin 3-deficient muscular dystrophy (2012)
  • Author(s): Ohsawa Y, Okada T, Nishimatsu SI, Ishizaki M, Suga T, Fujino M, Murakami T, Uchino M, Tsuchida K, Noji S, Hinohara A, Shimizu T, Shimizu K, Sunada Y
  • Journal Title: Lab Invest Volume: 78 Issue: 8 Pages: 1100-1114
  • DOI: 10.1038/labinvest.2012.78
  • Peer Reviewed
• [Journal Article] Sporadic juvenile amyotrophic lateral sclerosis caused by mutant FUS/TLS : possible association of mental retardation with this mutation (2011)
  • Author(s): Satoshi Yamashita, Akira Mori, Hideya Sakaguchi
  • Journal Title: Journal of Neurplogy Volume: 259 Issue: 6 Pages: 1039-1044
  • DOI: 10.1007/s00415-011-6292-6
  • Peer Reviewed
• [Presentation] Osler-Weber-Rendu病に伴う肺動静脈瘻を介して奇異性脳塞栓症を来した1例 (2014)
  • Author(s): 宮川 展和, 菅 智宏, 渡利 茉里, 伊藤康幸, 橋本 洋一郎, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第305回日本内科学会九州地方会
  • Place of Presentation: 熊本
  • Year and Date: 2014-05-31
• [Presentation] 脳脊髄液漏出症におけるRI脳槽シンチグラフィー施行症例の検討 (2014)
  • Author(s): 菅 智宏, 渡利 茉里, 伊藤 康幸, 俵 望,山本 文夫, 光藤 尚, 橋本 洋一郎, 安東由喜雄
  • Organizer: 第55回日本神経学会学術大会
  • Place of Presentation: 福岡
• [Presentation] アルテプラーゼ静注療法後の患者における急性期での新規経口抗凝固薬導入の検討 (2014)
  • Author(s): 渡利 茉里, 菅 智宏, 伊藤 康幸, 橋本洋一郎
  • Organizer: 第39回日本脳卒中学会総会
  • Place of Presentation: 大阪
• [Presentation] 心房細動合併虚血性脳血管障害入院患者に対する急性期新規経口抗凝固薬の有効性と安全性の検討 (2014)
  • Author(s): 伊藤 康幸, 渡利 茉里, 菅 智宏, 橋本洋一郎
  • Organizer: 第39回日本脳卒中学会総会
  • Place of Presentation: 大阪
• [Presentation] 脳脊髄液漏出症におけるRI脳槽シンチグラフィー施行症例の検討 (2014)
  • Author(s): 菅 智宏, 渡利 茉里, 伊藤 康幸, 俵 望, 山本 文夫, 光藤 尚, 橋本 洋一郎, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第55回日本神経学会学術大会
  • Place of Presentation: 福岡国際会議場（福岡）
• [Presentation] アルテプラーゼ静注療法後の患者における急性期での新規経口抗凝固薬導入の検討 (2014)
  • Author(s): 渡利 茉里, 菅 智宏, 伊藤 康幸, 橋本 洋一郎
  • Organizer: 第39回日本脳卒中学会総会
  • Place of Presentation: 大阪国際会議場（大阪）
• [Presentation] 心房細動合併虚血性脳血管障害入院患者に対する急性期新規経口抗凝固薬の有効性と安全性の検討 (2014)
  • Author(s): 伊藤 康幸, 渡利 茉里, 菅 智宏, 橋本 洋一郎
  • Organizer: 第39回日本脳卒中学会総会
  • Place of Presentation: 大阪国際会議場（大阪）
• [Presentation] 出産後に両側硬膜下血腫を来した2例 (2013)
  • Author(s): 菅 智宏, 渡利 茉里, 伊藤 康幸, 山本文夫, 橋本 洋一郎, 田尻 征治, 高田 明,安東 由喜雄
  • Organizer: 第204回日本神経学会九州地方会
  • Place of Presentation: 久留米
  • Year and Date: 2013-12-21
• [Presentation] 本邦初の家族性アミロイドポリニューロパチー (FAP ATTR Ala45Asp) の1症例 (2013)
  • Author(s): 道鬼 つかさ, 三隅 洋平, 山下 太郎, 大林 光念, 神力 悟, 田崎 雅義, 大嶋 俊範, 菅 智宏, 平原 智雄, 植田 光晴, 渡邉 聖樹, 山下 賢, 前田 寧, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第202回日本神経学会九州地方会
  • Place of Presentation: 佐賀
  • Year and Date: 2013-06-29
• [Presentation] 集積地の高齢発症家族性アミロイドポリニューロパチー (FAP) の1例 (2013)
  • Author(s): 中原 圭一, 三隅 洋平, 山下 太郎, 田崎 雅義, 道鬼 つかさ, 大嶋 俊範, 菅智宏, 植田 光晴, 渡邉 聖樹, 山下 賢, 前田 寧, 大林 光念, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第201回日本神経学会九州地方会
  • Place of Presentation: 福岡
  • Year and Date: 2013-03-16
• [Presentation] 高気圧酸素療法と抗菌薬投与で著明に改善したリステリア脳膿瘍 (2013)
  • Author(s): 中原 圭一, 井手尾 勝政, 進藤 誠悟, 菅智宏, 植田 明彦, 本田 省二, 平原 智雄,渡邉 聖樹, 山下 賢, 山下 太郎, 前田寧, 米持 康寛, 田北 智裕, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第31回日本神経治療学会総会
  • Place of Presentation: 東京
• [Presentation] 心房細動合併急性期虚血性脳血管障害入院患者に対する新規経口抗凝固薬の有効性と安全性の検討 (2013)
  • Author(s): 伊藤 康幸, 渡利 茉里, 菅 智宏, 橋本洋一郎
  • Organizer: 第31回日本神経治療学会総会
  • Place of Presentation: 東京
• [Presentation] 健忘のみを呈した胃全摘後の一例と他のWernicke脳症との相違点 (2013)
  • Author(s): 伊藤 康幸, 渡利 茉里, 菅 智宏, 橋本洋一郎
  • Organizer: 第37回日本神経心理学会総会
  • Place of Presentation: 札幌
• [Presentation] 重症筋無力症における抗AchR抗体価のレベルと胸腺組織との関連 (2013)
  • Author(s): 中原 圭一, 森 麗, 菅 智宏, 植田 明彦, 本田 省二, 平原 智雄, 渡邉 聖樹, 山下賢, 山下 太郎, 前田 寧, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第54回日本神経学会学術大会
  • Place of Presentation: 東京
• [Presentation] 抗NMDA受容体脳炎症例と非脳炎症例の卵巣奇形腫では, MHC classIの発現が異なる (2013)
  • Author(s): 中西 俊人, 菅 智宏, 池田 徳典, 田山親吾, 山下 賢, 山下 太郎, 前田 寧, 高橋 幸利, 田中 惠子, 片渕 秀隆, 安東由喜雄
  • Organizer: 第54回日本神経学会学術大会
  • Place of Presentation: 東京
• [Presentation] 非集積地における家族性アミロイドポリニューロパチー患者の臨床症候の検討 (2013)
  • Author(s): 道鬼 つかさ, 山下 太郎, 大嶋 俊範, 森 麗, 菅 智宏, 本田 省二, 平原 智雄, 山下 賢, 前田 寧, 神力 悟, 大林 光念, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第54回日本神経学会学術大会
  • Place of Presentation: 東京
• [Presentation] An autopsy case of transthyretin Y114C-related cerebral amyloid angiopathy after liver transplantation (2013)
  • Author(s): Yamashita T, Onishi K, Okumura K, Oshima T, Inoue Y, Misumi Y, Suga T, Ueda A, Ueda M, Yamashita S, Maeda Y, Shinriki S, Obayashi K, Sakashita N, Takeya M, Ando Y
  • Organizer: American Academy of Neurology 65th Annual Meeting
  • Place of Presentation: San Diego, USA
• [Presentation] 高気圧酸素療法と抗菌薬投与で著明に改善したリステリア脳膿瘍 (2013)
  • Author(s): 中原 圭一, 井手尾 勝政, 進藤 誠悟, 菅 智宏, 植田 明彦, 本田 省二, 平原 智雄, 渡邉 聖樹, 山下 賢, 山下 太郎, 前田 寧, 米持 康寛, 田北 智裕, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第31回日本神経治療学会総会
  • Place of Presentation: 東京ドームホテル（東京）
• [Presentation] 重症筋無力症における抗AchR抗体価のレベルと胸腺組織との関連 (2013)
  • Author(s): 中原 圭一, 森 麗, 菅 智宏, 植田 明彦, 本田 省二, 平原 智雄, 渡邉 聖樹, 山下 賢, 山下 太郎, 前田 寧, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第54回日本神経学会学術大会
  • Place of Presentation: 東京国際フォーラム（東京）
• [Presentation] 抗NMDA受容体脳炎症例と非脳炎症例の卵巣奇形腫では, MHC classIの発現が異なる (2013)
  • Author(s): 中西 俊人, 菅 智宏, 池田 徳典, 田山 親吾, 山下 賢, 山下 太郎, 前田 寧, 高橋 幸利, 田中 惠子, 片渕 秀隆, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第54回日本神経学会学術大会
  • Place of Presentation: 東京国際フォーラム（東京）
• [Presentation] 非集積地における家族性アミロイドポリニューロパチー患者の臨床症候の検討 (2013)
  • Author(s): 道鬼 つかさ, 山下 太郎, 大嶋 俊範, 森 麗, 菅 智宏, 本田 省二, 平原 智雄, 山下 賢, 前田 寧, 神力 悟, 大林 光念, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第54回日本神経学会学術大会
  • Place of Presentation: 東京国際フォーラム（東京）
• [Presentation] 心房細動合併急性期虚血性脳血管障害入院患者に対する新規経口抗凝固薬の有効性と安全性の検討 (2013)
  • Author(s): 伊藤 康幸, 渡利 茉里, 菅 智宏, 橋本 洋一郎
  • Organizer: 第31回日本神経治療学会総会
  • Place of Presentation: 東京ドームホテル（東京）
• [Presentation] 健忘のみを呈した胃全摘後の一例と他のWernicke脳症との相違点 (2013)
  • Author(s): 伊藤 康幸, 渡利 茉里, 菅 智宏, 橋本 洋一郎
  • Organizer: 第37回日本神経心理学会総会
  • Place of Presentation: 札幌コンベンションセンター（札幌）
• [Presentation] 高気圧酸素療法と抗菌薬投与で著明に改善したリステリア脳膿瘍の1例 (2012)
  • Author(s): 井手尾 勝政, 中原 圭一, 進藤 誠悟, 菅 智宏, 植田 明彦, 本田 省二, 平原智雄, 渡邉 聖樹, 山下 賢, 山下 太郎, 前田 寧, 米持 康寛, 田北 智裕, 安東由喜雄
  • Organizer: 第200回日本神経学会九州地方会
  • Place of Presentation: 熊本
  • Year and Date: 2012-12-22
• [Presentation] ステロイド反応性筋不随意運動を合併した自己免疫性髄膜脳炎の1例 (2012)
  • Author(s): 森 由紀子, 植田 明彦, 菅 智宏, 本田省二, 平原 智雄, 渡邉 聖樹, 山下 賢, 山下 太郎, 前田 寧, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第200回日本神経学会九州地方会
  • Place of Presentation: 熊本
  • Year and Date: 2012-12-22
• [Presentation] 2度の筋生検で診断に至った封入体筋炎の1例 (2012)
  • Author(s): 山田 祐歌, 堀 寛子, 前田 寧, 菅 智宏, 本田 省二, 平原 智雄, 山下 賢, 山下太郎, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第199回日本神経学会九州地方会
  • Place of Presentation: 北九州
  • Year and Date: 2012-09-08
• [Presentation] 発症当初CIDPが疑われた非集積地のFAP患者5例 (2012)
  • Author(s): 道鬼 つかさ, 山下 太郎, 森 麗, 菅 智宏, 本田 省二, 平原 智雄, 山下 賢, 前田 寧, 神力 悟, 大林 光念, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第199回日本神経学会九州地方会
  • Place of Presentation: 北九州
  • Year and Date: 2012-07-08
• [Presentation] 抗NMDA 受容体抗体脳炎の1例 (2012)
  • Author(s): 神宮 隆臣, 進藤 誠悟, 植田 明彦, 菅智宏, 森 麗, 田中 惠子, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第198回日本神経学会九州地方会
  • Place of Presentation: 長崎
  • Year and Date: 2012-06-30
• [Presentation] Sporadic juvenile amyotrophic lateral sclerosis caused by mutant FUS/TLS : possible association of mental retardation with this mutation (2012)
  • Author(s): Yamashita S, Mori A, Sakaguchi H, Suga T, Ishihara D, Ueda A, Yamashita T, Maeda Y, Uchino M, Hirano T, Ando Y
  • Organizer: 23rd International Symposium on ALS/MND
  • Place of Presentation: Chicago, USA
• [Presentation] 家族性アミロイドポリニューロパチーにおける臨床症候に対する肝移植の長期的効果の検討 (2012)
  • Author(s): 山下 太郎, 奥村 幸祐, 大嶋 俊範, 三隅 洋平, 植田 明彦, 菅 智宏, 神力 悟,植田 光晴, 城野 博史, 大林 光念, 山下賢, 前田 寧, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第23回日本末梢神経学会学術集会
  • Place of Presentation: 福岡
• [Presentation] FUS/TLS変異を有する弧発性若年性ALSの2例 : 変異蛋白の細胞内局在の検討 (2012)
  • Author(s): 山下 賢, 森 麗, 坂口 秀哉, 菅 智宏, 石原 大二郎, 植田 明彦, 山下 太郎, 前田 寧, 内野 誠, 平野 照之
  • Organizer: 第53回日本神経学会学術大会
  • Place of Presentation: 東京
• [Presentation] FUS/TLS変異を有する孤発性若年性ALSの2例：変異蛋白の細胞内局在の検討 (2012)
  • Author(s): 山下 賢
  • Organizer: 第53回日本神経学会学術大会
  • Place of Presentation: 東京国際フォーラム（東京都）
• [Presentation] 出産後に両側硬膜下血腫を来した2例
  • Author(s): 菅 智宏, 渡利 茉里, 伊藤 康幸, 山本 文夫, 橋本 洋一郎, 田尻 征治, 高田 明, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第204回日本神経学会九州地方会
  • Place of Presentation: 久留米大学医学部教育1号館（久留米）
• [Presentation] Osler-Weber-Rendu病に伴う肺動静脈瘻を介して奇異性脳塞栓症を来した1例
  • Author(s): 宮川 展和, 菅 智宏, 渡利 茉里, 伊藤 康幸, 橋本 洋一郎, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第305回日本内科学会九州地方会
  • Place of Presentation: くまもと森都心プラザホール（熊本）
• [Presentation] 本邦初の家族性アミロイドポリニューロパチー (FAP ATTR Ala45Asp) の1症例
  • Author(s): 道鬼 つかさ, 三隅 洋平, 山下 太郎, 大林 光念, 神力 悟, 田崎 雅義, 大嶋 俊範, 菅 智宏, 平原 智雄, 植田 光晴, 渡邉 聖樹, 山下 賢, 前田 寧, 安東 由喜雄
  • Organizer: 第202回日本神経学会九州地方会
  • Place of Presentation: 佐賀大学医学部臨床大講堂（佐賀）
• [Book] 筋疾患診療ハンドブック (横紋筋融解症) (2013)
  • Author(s): 菅 智宏, 内野 誠 監修, 青木 正志 編集
  • Total Pages: 202
  • Publisher: 中外医学社
• [Remarks] 熊本大学神経内科ホームページ
  • URL: http://www2.kuh.kumamoto-u.ac.jp/neurology/
• [Remarks] 熊本大学神経内科ホームページ
  • URL: http://www2.kuh.kumamoto-u.ac.jp/neurology/