| Project/Area Number |
24H00598
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| Research Category |
Grant-in-Aid for Scientific Research (A)
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| Allocation Type | Single-year Grants |
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| Section | 一般 |
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| Review Section |
Medium-sized Section 47:Pharmaceutical sciences and related fields
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| Research Institution | Tokyo Metropolitan Geriatric Hospital and Institute of Gerontology |
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Principal Investigator |
遠藤 玉夫 地方独立行政法人東京都健康長寿医療センター(東京都健康長寿医療センター研究所), 東京都健康長寿医療センター研究所, シニアフェロー (30168827)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
田村 純一 鳥取大学, 農学部, 教授 (30221401)
谷口 敦彦 東京薬科大学, 薬学部, 准教授 (30790125)
小林 千浩 神戸大学, 医学研究科, 准教授 (90324780)
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| Project Period (FY) |
2024-04-01 – 2029-03-31
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| Project Status |
Granted (Fiscal Year 2024)
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| Budget Amount *help |
¥47,710,000 (Direct Cost: ¥36,700,000、Indirect Cost: ¥11,010,000)
Fiscal Year 2024: ¥12,220,000 (Direct Cost: ¥9,400,000、Indirect Cost: ¥2,820,000)
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| Keywords | 筋ジストロフィー / 抗体医療 / 糖鎖 / 有機合成化学 / ジストログリカン |
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| Outline of Research at the Start |
筋ジストロフィー症は進行性の筋力低下を示す遺伝性疾患群であり有効な治療法は存在しない。その中で、最重篤型の疾患群（ジストログリカノパチー）は、日本で症例数の多い福山型筋ジストロフィー症を含む。申請者らは、DGからO-マンノース型糖鎖を発見、完全構造と生合成機構を解明し、O-マンノース型糖鎖不全によるDGと基底膜ラミニンの結合障害というジストログリカノパチーに共通の分子病態を明らかにした。原因遺伝子が異なる症例でも病態機序が共通しているため同一の戦略で治療可能であることが強く示唆された。そこで、分子病態機序に基づくジストログリカノパチーに対する普遍的な治療法の開発を目指す。
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