成人自己炎症性疾患VEXAS症候群の病態解明およびCas13を用いた革新的遺伝子治療の開発

• Project/Area Number: 24K02491
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 54020:Connective tissue disease and allergy-related
• Research Institution: Kawasaki Medical School
• Principal Investigator: 向井 知之 川崎医科大学, 医学部, 教授 (00454421)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 近藤 英生 川崎医科大学, 医学部, 教授 (30379747) ; 井関 將典 川崎医科大学, 医学部, 講師 (30532353) ; 伊藤 達男 川崎医科大学, 医学部, 教授 (80789123) ; 清水 由梨香 川崎医科大学, 医学部, 助教 (80963355) ; 坂本 祐真 川崎医科大学, 医学部, 助教 (90865817)
• Project Period (FY): 2024-04-01 – 2027-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥18,590,000 (Direct Cost: ¥14,300,000、Indirect Cost: ¥4,290,000); Fiscal Year 2026: ¥5,590,000 (Direct Cost: ¥4,300,000、Indirect Cost: ¥1,290,000); Fiscal Year 2025: ¥6,370,000 (Direct Cost: ¥4,900,000、Indirect Cost: ¥1,470,000); Fiscal Year 2024: ¥6,630,000 (Direct Cost: ¥5,100,000、Indirect Cost: ¥1,530,000)
• Keywords: 自己炎症性疾患 / VEXAS症候群 / RNA編集

Outline of Research at the Start

自己炎症性疾患は、遺伝子変異による疾患で、自然免疫の過剰活性化により全身性の炎症を呈する。VEXAS症候群は、体細胞変異により主に高齢者で発症する自己炎症性疾患である。UBA1遺伝子変異を持つ骨髄球系細胞の異常クローンが炎症病態に関与するが、その機序は不明である。本研究ではVEXAS症候群の病態解明を進め、病態特異的な治療法を開発する。また、配列特異的なRNA編集により変異細胞のみを特異的に除去する治療戦略を開発する。