Establishment and Implementation of a Rapid Novel Rat Model Generation Method Using In Vivo Genome Editing Techniques

Research Project

Project/Area Number	24K09295
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 42040:Laboratory animal science-related
Research Institution	The University of Tokyo
Principal Investigator	石田紗恵子東京大学, 医科学研究所, 助教 (50777927)
Project Period (FY)	2024-04-01 – 2027-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000) Fiscal Year 2026: ¥2,600,000 (Direct Cost: ¥2,000,000、Indirect Cost: ¥600,000) Fiscal Year 2025: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000) Fiscal Year 2024: ¥650,000 (Direct Cost: ¥500,000、Indirect Cost: ¥150,000)
Keywords	in vivoゲノム編集 / ラット / 肝臓 / ヒト化ラット
Outline of Research at the Start	ラットは、体の大きさ、知能の高さ、生理学的特徴のヒトとの類似性から、様々な研究分野で古くから活用されてきた。しかし、条件付き遺伝子改変を可能にするCre-loxP系統などのツール整備は不十分である。このような系統の開発は急務だが、開発には期間と費用がかかる。そこで申請者は細胞特異的なデリバリーを可能にする脂質ナノ粒子（LNP）を用いたin vivoゲノム編集法をラットで確立することで、Cre-loxP系統を使わずに時空間的に遺伝子発現を制御し、迅速に新規モデルラット作製する方法を確立する。本研究では、肝臓を標的として肝障害モデルラットおよび、肝臓ヒト化ラットの作製を目指す。