脳由来神経栄養因子(BDNF)による網膜色素変性に対する遺伝子治療

Research Project

Project/Area Number	24K09301
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 42040:Laboratory animal science-related
Research Institution	Nippon Medical School
Principal Investigator	五十嵐勉日本医科大学, 医学部, 准教授 (10421190)
Project Period (FY)	2024-04-01 – 2027-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000) Fiscal Year 2026: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000) Fiscal Year 2025: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000) Fiscal Year 2024: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000)
Keywords	緑内障 / 神経保護因子 / 遺伝子治療 / AAV / BDNF
Outline of Research at the Start	研究計画としては、以下の項目を行う。 ① ミュラー細胞選択的に遺伝子導入が可能なAAVのバリアントであるShH10を利用することにより、ニューロン自体の遺伝子産物による炎症の軽減化を目指す。 ② ミュラー細胞特異的に遺伝子発現が可能なglial fibrillary acidic protein（GFAP）プロモーターを使用することで、ニューロン自体の遺伝子産物による炎症の軽減化を目指す。 ③ 製造過程で生じる不完全なAAVベクターである中空粒子や、中間体を取り除く濃縮法を行う。 ④ 使用するAAVベクターの品質評価を行う。