アンチセンス医薬の細胞内取り込みに関与する分子群の解明

Research Project

Project/Area Number	24K09976
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 47060:Clinical pharmacy-related
Research Institution	National Institute of Health Sciences
Principal Investigator	佐々木澄美国立医薬品食品衛生研究所, 遺伝子医薬部, 研究助手 (00773136)
Project Period (FY)	2024-04-01 – 2027-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000) Fiscal Year 2026: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000) Fiscal Year 2025: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000) Fiscal Year 2024: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000)
Keywords	核酸医薬品
Outline of Research at the Start	近年、核酸医薬の開発が進展しており、治療法のない難治性疾患に対する次世代医薬品として注目を集めている。今後、対象疾患を拡大していくため、オリゴ核酸の細胞内取り込みの効率を向上させることが重要である。この点を解決するために、「オリゴ核酸が細胞内に取り込まれる過程に関与する分子群」を特定することが、細胞内送達技術を開発する上で有用な基盤情報になると考える。本研究では、独自に構築したスクリーニング系を用いて、オリゴ核酸の細胞内の取り込みに関与する分子を網羅的に探索し特定する。特定した分子の機能解析を行うことにより、当該分子が核酸医薬の細胞内取り込みにおいてどのステップに関与するかを明確化する。