遺伝性脳小血管病の新規治療薬：iPS細胞とマウスモデルを用いた非臨床POC取得

Research Project

Project/Area Number	24K10168
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 49030:Experimental pathology-related
Research Institution	National Cardiovascular Center Research Institute
Principal Investigator	山本由美国立研究開発法人国立循環器病研究センター, 病院, 上級研究員 (10614927)
Project Period (FY)	2024-04-01 – 2027-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000) Fiscal Year 2026: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000) Fiscal Year 2025: ¥1,690,000 (Direct Cost: ¥1,300,000、Indirect Cost: ¥390,000) Fiscal Year 2024: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000)
Keywords	CADASIL / 遺伝性脳小血管病 / NOTCH3
Outline of Research at the Start	CADASILは、血管平滑筋細胞の変性などの血管病変と大脳白質障害により認知症に至る脳小血管病である。申請者らのグループは、世界に先駆けてCADASIL患者由来のiPS細胞を用いた独自のin vitroの実験系で実際の病態を再現することに成功した。本申請課題では、in vitro病態モデルを使用した治療薬候補のスクリーニングにより、一定の効果を認めた薬剤について、さらにその作用メカニズムと副作用の詳細について、患者由来iPS細胞またはCADASILトランスジェニックマウスを用いて検討し、治療薬候補の臨床試験実施、さらに薬事承認のための非臨床治験のデータ収集を行う。