Elucidating the pathology of amyotrophic lateral sclerosis by targeting pre-symptomatic lipid dysmetabolism

Research Project

Project/Area Number	24K10615
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 52020:Neurology-related
Research Institution	Tohoku University
Principal Investigator	割田仁東北大学, 医学系研究科, 准教授 (30400245)
Project Period (FY)	2024-04-01 – 2027-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000) Fiscal Year 2026: ¥1,040,000 (Direct Cost: ¥800,000、Indirect Cost: ¥240,000) Fiscal Year 2025: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000) Fiscal Year 2024: ¥2,080,000 (Direct Cost: ¥1,600,000、Indirect Cost: ¥480,000)
Keywords	筋萎縮性側索硬化症 / 運動ニューロン / リピドーム / iPS細胞 / 代謝異常
Outline of Research at the Start	本研究では筋萎縮性側索硬化症（ALS）の運動症状発症前からの代謝異常を特に脂質代謝に注目し解明する。遺伝学的背景の明らかなALS患者由来－多能性幹細胞（ALS-iPSC）から分化誘導したALSモデル細胞を用いた網羅的脂質（リピドーム）解析を発端とし、経時的な脂質代謝変動を明らかにすべく発症前超早期からのALS動物モデル試料、さらにはALS患者生体試料をもちいた検証を重ね、その分子基盤を解明し、発症／進行抑制に有効な分子標的を発見する。