Elucidation of the pathogenesis and identification of novel therapeutic targets using a new scale assessing the clinical diversity of ALS

• Project/Area Number: 24K10622
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 52020:Neurology-related
• Research Institution: Kyushu University
• Principal Investigator: 小早川 優子 九州大学, 大学病院, 助教 (40733788)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 山崎 亮 九州大学, 医学研究院, 准教授 (10467946) ; 林 信太郎 九州大学, 医学研究院, 共同研究員 (90312876)
• Project Period (FY): 2024-04-01 – 2027-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000); Fiscal Year 2026: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000); Fiscal Year 2025: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000); Fiscal Year 2024: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000)
• Keywords: 筋萎縮性側索硬化症 / 病態解明 / 進行速度 / 努力肺活量

Outline of Research at the Start

筋萎縮性側索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis, ALS）の臨床的な多様性、特に疾患の進行速度の違いの原因となる分子機序の解明は未だ不十分である。私達はこれまでに、ALSの疾患進行速度を評価する新尺度として「Forced Vital Capacity Decline Pattern Scale (FVC-DiP)」を立案しており、本研究では、FVC-DiPが異なる患者間での血液及び髄液を用いた網羅的タンパク質解析の比較検討を行うことで、進行速度が異なるALS患者間での病態の違いを明らかにすること、さらにその違いに基づいた新規治療ターゲットの同定を目指す。