Therapeutic Strategies for Neuromuscular Degenerative Diseases by Regulation of Calcium Homeostasis

Research Project

Project/Area Number	24K10649
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 52020:Neurology-related
Research Institution	International University of Health and Welfare
Principal Investigator	山下賢国際医療福祉大学, 国際医療福祉大学成田病院, 教授 (20457592)
Project Period (FY)	2024-04-01 – 2027-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000) Fiscal Year 2026: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000) Fiscal Year 2025: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000) Fiscal Year 2024: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000)
Keywords	多系統蛋白質症 / 筋萎縮性側索硬化症 / 封入体ミオパチー / 前頭側頭型認知症 / パーキンソン病
Outline of Research at the Start	MSPは、封入体ミオパチーやFTD、ALSやPDなど種々の神経筋変性疾患を合併する遺伝性疾患である。その病態にはRNA代謝異常やタンパク恒常性の破綻、Ca恒常性異常が関与すると推測されるが、詳細なメカニズムは未解明である。本研究では、MSPモデルにおいてCaイオン恒常性異常や小胞体やミトコンドリアへの影響を解明し、それらを制御する有効な治療法を開発することである。さらに孤発性ALSおよび封入体筋炎において副甲状腺ホルモンや活性化ビタミンDが診断および予後予測バイオマーカーとなる可能性を検証する。これらの研究を通じて、FTD、ALS、PD、封入体筋炎に共通する病態解明や治療法開発へと展開する。