ライソゾーム病に対するシャペロン併用療法による新規治療法の開発

Research Project

Project/Area Number	24K10929
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 52050:Embryonic medicine and pediatrics-related
Research Institution	Tottori University
Principal Investigator	檜垣克美鳥取大学, 研究推進機構, 准教授 (90294321)
Project Period (FY)	2024-04-01 – 2027-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000) Fiscal Year 2026: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000) Fiscal Year 2025: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000) Fiscal Year 2024: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000)
Keywords	治療法開発 / シャペロン / 酵素補充療法 / ライソゾーム病 / 中枢神経障害
Outline of Research at the Start	ゴーシェ病のβ-グルコシダーゼに対する阻害型シャペロン化合物と非阻害型シャペロン化合物を用い、それぞれの有効性を示す変異型のプロファイルを、培養細胞系を用い、明らかにする。また、阻害型と非阻害型の併用による効果について、検討を行う。次に、酵素補充療法と阻害型および非阻害型シャペロンの併用による相乗効果について、培養細胞系を用い明らかにする。同様に、モデルマウス系に対し、酵素補充療法とシャペロンの併用による相乗効果について、検討を行う。