| Project/Area Number |
24K10959
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| Research Category |
Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
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| Allocation Type | Multi-year Fund |
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| Section | 一般 |
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| Review Section |
Basic Section 52050:Embryonic medicine and pediatrics-related
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| Research Institution | Jikei University School of Medicine |
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Principal Investigator |
角皆 季樹 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (60816635)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
嶋田 洋太 東京慈恵会医科大学, 医学部, 講師 (20560824)
松島 小貴 東京慈恵会医科大学, 医学部, 助教 (80451871)
小林 博司 東京慈恵会医科大学, 医学部, 教授 (90266619)
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| Project Period (FY) |
2024-04-01 – 2027-03-31
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| Project Status |
Granted (Fiscal Year 2024)
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| Budget Amount *help |
¥3,640,000 (Direct Cost: ¥2,800,000、Indirect Cost: ¥840,000)
Fiscal Year 2026: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000)
Fiscal Year 2025: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000)
Fiscal Year 2024: ¥1,040,000 (Direct Cost: ¥800,000、Indirect Cost: ¥240,000)
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| Keywords | 遺伝子治療 / GM1ガングリオシドーシス / ライソゾーム病 |
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| Outline of Research at the Start |
GM1ガングリオシドーシスは希少難病の一つで，非常に予後が悪く，今日においても治療法がない疾患である．治療開発が進まない大きな原因は，治療に必要な物質を脳内に届けることが非常に困難であるからである。脳内へ物質を届けるための障壁となっている血液脳関門を克服するために開発された受容体介在トランスサイトーシスシステムと最新の遺伝子治療法を組み合わせることができれば，脳へ治療を供給することができる可能性がある。本研究では，疾患モデルマウスに遺伝子治療を行うことで中枢神経障害を克服できるかを明らかにし，将来的な根本治療の開発を目指す．
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