Elucidation of the pathology using a new model mouse of Fukuyama congenital muscular dystrophy and study of gene therapy

• Project/Area Number: 24K11000
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 52050:Embryonic medicine and pediatrics-related
• Research Institution: Ehime University
• Principal Investigator: 深澤 賢宏 愛媛大学, 学術支援センター, 助教 (80734285)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 岩波 純 愛媛大学, 医学系研究科, 准教授 (90624792)
• Project Period (FY): 2024-04-01 – 2027-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000); Fiscal Year 2026: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000); Fiscal Year 2025: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000); Fiscal Year 2024: ¥1,690,000 (Direct Cost: ¥1,300,000、Indirect Cost: ¥390,000)
• Keywords: 福山型筋ジストロフィー / フクチン / 新規モデルマウス / 神経筋接合部 / 遺伝子治療

Outline of Research at the Start

福山型筋ジストロフィー症は、日本に多い小児筋ジストロフィー症で、重篤な先天性筋ジストロフィーに加えて、脳奇形など神経障害を伴います。我々が新たに作成した新しいモデルマウスは、筋に加えて脳などの神経系にも症状が出る初めてのモデルです。本研究では、この新しいモデルマウスを用いて、病気のメカニズムを明らかにしていきます。また、遺伝子治療により、この病気を改善できるかを明らかにしていきます。本研究によって福山型筋ジストロフィー症の理解が深まり、遺伝子治療開発を加速し、将来の福山型筋ジストロフィー症克服に繋げることを研究目的としています。