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Elucidation of molecular mechanism of MELAS using iPS cells derived from MELAS patients with various heteroplasmy.

Research Project

Project/Area Number 24K11010
Research Category

Grant-in-Aid for Scientific Research (C)

Allocation TypeMulti-year Fund
Section一般
Review Section Basic Section 52050:Embryonic medicine and pediatrics-related
Research InstitutionOsaka Prefectural Hospital Organization, Osaka Psychitriac Medical Center (Osaka Psychiatric Researc

Principal Investigator

秦 龍二  地方独立行政法人大阪府立病院機構大阪精神医療センター(こころの科学リサーチセンター), こころの科学リサーチセンター, 特別研究員 (90258153)

Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) 尾身 実  藤田医科大学, 医学部, 講師 (00400416)
八幡 直樹  藤田医科大学, 医学部, 講師 (60450607)
吉川 哲史  藤田医科大学, 医学部, 教授 (80288472)
Project Period (FY) 2024-04-01 – 2027-03-31
Project Status Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help
¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000)
Fiscal Year 2026: ¥780,000 (Direct Cost: ¥600,000、Indirect Cost: ¥180,000)
Fiscal Year 2025: ¥1,690,000 (Direct Cost: ¥1,300,000、Indirect Cost: ¥390,000)
Fiscal Year 2024: ¥2,080,000 (Direct Cost: ¥1,600,000、Indirect Cost: ¥480,000)
KeywordsMELAS / iPS細胞 / ゲノム編集 / 再生療法
Outline of Research at the Start

MELAS患者由来iPS細胞(= MELAS-iPS)とMELASモデルマウス(= Mito-mice)を用いて、その病態機構の解明を目的とする。具体的には、①変異mtDNAと正常mtDNA標的としたTALEN pairsを作製する。②作製したTALEN pairs をMELAS-iPSに遺伝子導入し、様々な割合の変異mtDNAを持つMELAS-iPS群を作成する。③一連のMELAS-iPS群より分化誘導した骨格筋細胞の病態機構の解明をin vitroレベルで検討する。④mtDNAにMELASと同様の点変異を持つMito-miceを用いて、MELASの病態機構をin vivoレベルで検討する。

URL: 

Published: 2024-04-05   Modified: 2024-06-24  

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