ダウン症候群のTAMに合併する肝不全の発症と重症化の病態解明

Research Project

Project/Area Number	24K11023
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 52050:Embryonic medicine and pediatrics-related
Research Institution	Kyushu University
Principal Investigator	井上普介九州大学, 大学病院, 助教 (90467902)
Co-Investigator(Kenkyū-buntansha)	古賀友紀独立行政法人国立病院機構(九州がんセンター臨床研究センター), その他部局等, 小児・思春期腫瘍科医長 (60398071) 落合正行九州大学, 環境発達医学研究センター, 特任准教授 (90507782)
Project Period (FY)	2024-04-01 – 2027-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000) Fiscal Year 2026: ¥1,690,000 (Direct Cost: ¥1,300,000、Indirect Cost: ¥390,000) Fiscal Year 2025: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000) Fiscal Year 2024: ¥1,690,000 (Direct Cost: ¥1,300,000、Indirect Cost: ¥390,000)
Keywords	一過性骨髄異常増殖症 / ダウン症候群
Outline of Research at the Start	ダウン症候群児の約10%が出生時に一過性骨髄異常増殖症（transient abnormal myelopoiesis; TAM）を合併し、さらにそのうち約15%が乳児期早期死亡する。死亡原因の約半数は肝線維症による肝不全である。芽球数の多いTAMでは少量AraC治療にて死亡リスクが減少するが、芽球が少なくても肝不全を発症する例や、芽球が消失後にも肝不全が重症化する例があり、一度発症した肝不全に対しては有効な治療法は無い。申請者らは予備調査から、特定のケモカインが肝不全の発症と重症化に関与している可能性を見出したことから、TAMによる肝不全の発症と重症化の病態を解明して、予防と治療に介入可能な標的を絞り込む研究を行う。