異染性白質ジストロフィーにおけるマイクログリアの機能解明に基づく治療法開発

• Project/Area Number: 24K11032
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 52050:Embryonic medicine and pediatrics-related
• Research Institution: Nippon Medical School
• Principal Investigator: 三宅 紀子 日本医科大学, 医学部, テクニカルスタッフ (00421206)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 酒井 真志人 日本医科大学, 大学院医学研究科, 大学院教授 (40643490)
• Project Period (FY): 2024-04-01 – 2027-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000); Fiscal Year 2026: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000); Fiscal Year 2025: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000); Fiscal Year 2024: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000)
• Keywords: 異染性白質ジストロフィー / ライソゾーム病 / マイクログリア / ゲノミクス / 遺伝子細胞治療

Outline of Research at the Start

異染性白質ジストロフィー(MLD)は、アリルスルファターゼAの欠損によって発症するライソゾーム病であり、神経線維の脱髄の進行によって、中枢・末梢神経障害が引き起こされる。現状では有効な治療法はない。
我々はマイクログリアがMLDの病態進展に関与することを見出した。本研究では、MLDにおけるマイクログリアの活性化機構を解析するとともに、神経保護因子を発現する脳内マクロファージの導入による治療効果を検証する。本研究によって得られる結果は、マイクログリアを標的としたライソゾーム病治療を確立するための重要な基盤となる。