ダウン症候群の一過性骨髄異常増殖症における新規治療法の開発を目指した基礎的検討

Research Project

Project/Area Number	24K11038
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 52050:Embryonic medicine and pediatrics-related
Research Institution	Hirosaki University
Principal Investigator	照井君典弘前大学, 医学研究科, 教授 (00333740)
Co-Investigator(Kenkyū-buntansha)	土岐力弘前大学, 医学研究科, 講師 (50195731)
Project Period (FY)	2024-04-01 – 2027-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000) Fiscal Year 2026: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000) Fiscal Year 2025: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000) Fiscal Year 2024: ¥1,820,000 (Direct Cost: ¥1,400,000、Indirect Cost: ¥420,000)
Keywords	ダウン症候群 / 一過性骨髄異常増殖症 / GATA1 / 急性骨髄性白血病 / 新規治療法
Outline of Research at the Start	ダウン症候群の新生児の約10%は一過性異常骨髄増殖症（TAM）という一過性の白血病を発症する。約20%の症例は肝線維症などのため早期に死亡し、生存例の20～30%の症例が4歳までに真の白血病（AML）に進展することが問題になっている。最近、原発性骨髄線維症に対してJAK阻害薬が使用されるようになり、ステロイドやKIT阻害薬がAML進展の予防に有用であることを示唆する報告がみられている。本研究の目的は、これらの薬剤がTAM細胞のサイトカイン産生や分化・増殖などに及ぼす影響とその仕組みを明らかにし、TAMの新しい治療法やAML進展の予防法の開発につなげることである。