AAVウイルス遺伝子治療による中枢神経単一細胞発現マッピング

Research Project

Project/Area Number	24K11051
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 52050:Embryonic medicine and pediatrics-related
Research Institution	Jichi Medical University
Principal Investigator	小坂仁自治医科大学, 医学部, 教授 (90426320)
Project Period (FY)	2024-04-01 – 2027-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000) Fiscal Year 2026: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000) Fiscal Year 2025: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000) Fiscal Year 2024: ¥1,820,000 (Direct Cost: ¥1,400,000、Indirect Cost: ¥420,000)
Keywords	遺伝子治療 / ベクター / 細胞腫
Outline of Research at the Start	大型動物の中枢神経系に、AAVベクター搭載遺伝子発現情報を単一細胞レベルでマッピングする。マウス（約0.5ｇ）に比べると遥かに大きいため（約100ｇ）、実際にヒト遺伝子治療に近い情報を提供できる。現在AAV治療による、遺伝性神経疾患治療の治験等において、広範囲な中枢神経遺伝子発現を必要とする疾患においては、治療効果は必ずしも高くない。これは“適切量が中枢神経に届けられていない” のか、 “送達量の量が多すぎる毒性”、あるいは“細胞種毎の発現分布パターンの偏り”等が考えられる。本研究により、AAV遺伝子送達と発現を可視化し、この問いに答えることが可能となる