日本人嚢胞性線維症患者由来iPS細胞を用いた汎粘膜改善薬の探索

• Project/Area Number: 24K11354
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 53030:Respiratory medicine-related
• Research Institution: Kansai Medical University
• Principal Investigator: 山下 裕美 関西医科大学, 医学部, 助教 (30594890)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 服部 文幸 関西医科大学, 医学部, 教授 (50398624)
• Project Period (FY): 2024-04-01 – 2027-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000); Fiscal Year 2026: ¥650,000 (Direct Cost: ¥500,000、Indirect Cost: ¥150,000); Fiscal Year 2025: ¥1,040,000 (Direct Cost: ¥800,000、Indirect Cost: ¥240,000); Fiscal Year 2024: ¥2,860,000 (Direct Cost: ¥2,200,000、Indirect Cost: ¥660,000)
• Keywords: 嚢胞性線維症 / 疾患特異的iPS細胞 / 薬剤スクリーニング

Outline of Research at the Start

嚢胞性線維症(CF)は、cystic fibrosis transmembrane conductance regulator（CFTR）を原因分子とする遺伝性疾患である。CFTRは陰イオンチャネルであり、この遺伝的変異の結果、全身の粘液の異常をきたす。研究代表者らは、日本人のCF患者由来の線維芽細胞を入手し、iPS細胞(jCF-iPS)の樹立に成功した。この細胞のCFTRの変異は、これまで報告のない、機能を完全に欠損した変異であった。本研究では、このjCF-iPSから分化した気管上皮細胞を用いて、粘液を改善する薬剤を網羅的に探索することで、CFTRを介さない新しい治療法の発見を目指す。