樹状突起の再生および再髄鞘化をターゲットとした遺伝子治療による視機能回復の検討

Research Project

Project/Area Number	24K12795
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 56060:Ophthalmology-related
Research Institution	Tokyo Metropolitan Institute of Medical Science
Principal Investigator	郭暁麗公益財団法人東京都医学総合研究所, 疾患制御研究分野, 主席研究員 (50443114)
Project Period (FY)	2024-04-01 – 2027-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000) Fiscal Year 2026: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000) Fiscal Year 2025: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000) Fiscal Year 2024: ¥1,690,000 (Direct Cost: ¥1,300,000、Indirect Cost: ¥390,000)
Keywords	神経突起の再生 / 遺伝子治療 / 視機能
Outline of Research at the Start	脂質代謝制御においてはSREBP1とSREBP2のAAVベクターを活用して、脱髄疾患の動物モデルであるEAEマウスの治療を試みる。またGLAST欠損マウスを用いてAAV2-iIRベクターの遺伝子治療により樹状突起の再生が促進されるかを明らかにする。ミクログリアを活性化するASK1をAAVによってknockdownすることで、神経炎症の抑制や、樹状突起の再生を促進できるか検討する。さらにiTrkB/iIR遺伝子を導入したES/iPS細胞から作製した網膜片を眼球へ移植することで、緑内障に対する根本的な治療法開発に挑戦する。