ランダム化臨床試験におけるANCOVA推定量のバイアス補正とその拡張

• Project/Area Number: 24K14862
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 60030:Statistical science-related
• Research Institution: Tokyo Medical University
• Principal Investigator: 田栗 正隆 東京医科大学, 医学部, 主任教授 (20587589)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 坂巻 顕太郎 順天堂大学, 健康データサイエンス学部, 准教授 (30644819)
• Project Period (FY): 2024-04-01 – 2027-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000); Fiscal Year 2026: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000); Fiscal Year 2025: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000); Fiscal Year 2024: ¥1,690,000 (Direct Cost: ¥1,300,000、Indirect Cost: ¥390,000)
• Keywords: ANCOVA推定量

Outline of Research at the Start

治療法開発を目的としたランダム化臨床試験では、治療効果の推定精度を上げるために、ベースライン共変量を調整するANCOVAが頻用されており、医薬品規制当局のガイドラインにも記載がある。ところが、近年、ANCOVA等の調整解析で無視できない小標本バイアスが生じることが指摘されている。治療効果の正確な推定と検定を行うことが主目的である検証的臨床試験では、バイアスは実施上の大きな問題となる。本研究では、ANCOVA推定量に含まれるバイアスを補正した不偏推定量を提案し、その性質を明らかにすることを目的とする。さらに、提案法を、推定精度がより高い共変量調整法であるセミパラメトリック有効推定量に拡張する。