Research Project
Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
ハンチントン病や筋強直性ジストロフィー1型ではゲノム上で異常伸長したDNA(それぞれCAG, CTGリピートDNA)により疾患が発症する。研究代表者らは、リピート伸長したCAG/CTG DNA (CWG DNA)の転写を特異的に阻害する化合物"CWG-cPIP"を創製した(J Clin Invest, 2023)。本研究ではCWG-cPIPの非臨床POCの取得を最終目標とし、遺伝子改変モデル動物に対する低侵襲性投与経路の有効性、細胞レベルでヒト病態を忠実に反映する患者由来iPS細胞に対する有効性の実証を目指す。