DNA転写を標的としたCAG/CTGリピート伸長病のトランスレーショナルリサーチ

Research Project

Project/Area Number	24K18289
Research Category	Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
Allocation Type	Multi-year Fund
Review Section	Basic Section 47040:Pharmacology-related
Research Institution	Kumamoto University
Principal Investigator	松尾和哉熊本大学, 発生医学研究所, 特別研究員(日本学術振興会特別研究員-PD) (10912371)
Project Period (FY)	2024-04-01 – 2026-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000) Fiscal Year 2025: ¥2,340,000 (Direct Cost: ¥1,800,000、Indirect Cost: ¥540,000) Fiscal Year 2024: ¥2,340,000 (Direct Cost: ¥1,800,000、Indirect Cost: ¥540,000)
Keywords	リピート伸長病 / CWGリピート / ピロール・イミダゾールポリアミド
Outline of Research at the Start	ハンチントン病や筋強直性ジストロフィー1型ではゲノム上で異常伸長したDNA(それぞれCAG, CTGリピートDNA)により疾患が発症する。研究代表者らは、リピート伸長したCAG/CTG DNA (CWG DNA)の転写を特異的に阻害する化合物"CWG-cPIP"を創製した(J Clin Invest, 2023)。本研究ではCWG-cPIPの非臨床POCの取得を最終目標とし、遺伝子改変モデル動物に対する低侵襲性投与経路の有効性、細胞レベルでヒト病態を忠実に反映する患者由来iPS細胞に対する有効性の実証を目指す。