”小児の認知症”ニーマン・ピック病C型に対する臨床実装可能な新規治療薬の創出

• Project/Area Number: 24K18335
• Research Category: Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Review Section: Basic Section 47060:Clinical pharmacy-related
• Research Institution: University of Miyazaki
• Principal Investigator: 山田 侑世 宮崎大学, 医学部, 薬剤師 (90898107)
• Project Period (FY): 2024-04-01 – 2027-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000); Fiscal Year 2026: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000); Fiscal Year 2025: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000); Fiscal Year 2024: ¥1,690,000 (Direct Cost: ¥1,300,000、Indirect Cost: ¥390,000)
• Keywords: ニーマン・ピック病C型 / ライソゾーム病 / シクロデキストリン / コレステロール / 分子間相互作用

Outline of Research at the Start

先天性脂質代謝異常症であるニーマン・ピック病C型に対し、シクロデキストリン(CD)を治療薬とした臨床試験が世界規模で展開されている。一方、その治療効果は限定的で、不可逆的な聴覚毒性もあるため、未だ承認に至っていない。本研究では、治療標的分子であるコレステロールと様々なCD誘導体との網羅的分子間結合解析技術により、CD誘導体による病態改善および聴覚毒性発現の機構解明を基盤として、有効性と生体適合性を両立する新規誘導体を構築し、臨床実装可能な治療薬候補の創出を目指す。