Research Project
Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
CNLは急性骨髄性白血病への転化により死に至る予後不良の疾患であり、その稀少さ故に分子病態が十分に解明されておらず、標準治療も確立されていない。本研究では、稀少疾患であるCNLにおいて、CNLの同一症例の病型移行や急性転化した骨髄幹前駆細胞も合わせて採取し、遺伝子変異、発現プロファイルを網羅的に解析し、CNLの多様な病型を規定する分子病態を明らかにする。また、得られた変異を細胞株に導入し、CNLの病型移行と急性転化の機構を再現し、病態形成メカニズムや急性白血病への進展機構を解明する。本研究を通じて、CNL固有の分子学的経路に基づく治療標的を抽出し新規治療法の開発に繋げることを目指す。