Development of an AAV-deliverable compact and enhanced base editor

Research Project

Project/Area Number	24K21951
Research Category	Grant-in-Aid for Challenging Research (Exploratory)
Allocation Type	Multi-year Fund
Review Section	Medium-sized Section 43:Biology at molecular to cellular levels, and related fields
Research Institution	Kyoto Prefectural University of Medicine
Principal Investigator	星野温京都府立医科大学, 医学(系)研究科(研究院), 講師 (50737210)
Project Period (FY)	2024-06-28 – 2026-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥6,500,000 (Direct Cost: ¥5,000,000、Indirect Cost: ¥1,500,000) Fiscal Year 2025: ¥3,250,000 (Direct Cost: ¥2,500,000、Indirect Cost: ¥750,000) Fiscal Year 2024: ¥3,250,000 (Direct Cost: ¥2,500,000、Indirect Cost: ¥750,000)
Keywords	CRISPR / base editor / AAV / deep mutational scanning
Outline of Research at the Start	ゲノム編集による遺伝子治療を実現するためにアデノ随伴ウイルス（AAV）に搭載可能な塩基編集ツール開発を目的とし、独自に開発したDMSに基づくタンパク質機能改変プラットフォームにて小型Cas9dの塩基編集の高機能化に取り組む。また開発したツールに関しては網膜疾患モデルマウスに対してAAVの網膜下投与による遺伝子送達にてPoC取得をめざす。