ヒト生体模倣モデルによる脳疾患遺伝子治療用三重特性アデノ随伴ウイルスベクター開発

• Project/Area Number: 24K22028
• Research Category: Grant-in-Aid for Challenging Research (Exploratory)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Review Section: Medium-sized Section 47:Pharmaceutical sciences and related fields
• Research Institution: Tokyo University of Pharmacy and Life Science
• Principal Investigator: 降幡 知巳 東京薬科大学, 薬学部, 教授 (80401008)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 伊藤 慎悟 熊本大学, 大学院生命科学研究部(薬), 准教授 (20466535)
• Project Period (FY): 2024-06-28 – 2027-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥6,370,000 (Direct Cost: ¥4,900,000、Indirect Cost: ¥1,470,000); Fiscal Year 2026: ¥2,080,000 (Direct Cost: ¥1,600,000、Indirect Cost: ¥480,000); Fiscal Year 2025: ¥2,210,000 (Direct Cost: ¥1,700,000、Indirect Cost: ¥510,000); Fiscal Year 2024: ¥2,080,000 (Direct Cost: ¥1,600,000、Indirect Cost: ¥480,000)
• Keywords: 血液脳関門モデル / 遺伝子治療 / ＡＡＶ / 生体模倣システム

Outline of Research at the Start

本研究では、脳移行性・脳細胞指向性・脳細胞高発現の３つの特性を併せ持つ脳疾患遺伝子治療用AAVベクターを開発することに挑戦する。本研究はヒト生体模倣脳モデルを用いることに特色があり、これにより各特性をAAVに付与するための配列を、速やか・効果的・種差の懸念なしに同定することが可能となる。本研究成果に基づくAAVベクターは、脳疾患に対する遺伝子治療を加速する新たな基盤技術となると期待される。