Cognitive function improvement in mouse Down syndrome by replacement of neural cells with normal chromosomal cells induced by human donor-Muse cell injection.

Research Project

Project/Area Number	24K22090
Research Category	Grant-in-Aid for Challenging Research (Exploratory)
Allocation Type	Multi-year Fund
Review Section	Medium-sized Section 52:General internal medicine and related fields
Research Institution	Tohoku University
Principal Investigator	出沢真理東北大学, 医学系研究科, 教授 (50272323)
Project Period (FY)	2024-06-28 – 2027-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥6,500,000 (Direct Cost: ¥5,000,000、Indirect Cost: ¥1,500,000) Fiscal Year 2026: ¥1,820,000 (Direct Cost: ¥1,400,000、Indirect Cost: ¥420,000) Fiscal Year 2025: ¥2,340,000 (Direct Cost: ¥1,800,000、Indirect Cost: ¥540,000) Fiscal Year 2024: ¥2,340,000 (Direct Cost: ¥1,800,000、Indirect Cost: ¥540,000)
Keywords	Down Syndrome / Muse Cells / Intravenous injection / Apoptosis / Neural Cells
Outline of Research at the Start	ダウン症は21番染色体のトリソミーによる大量の神経細胞死が小頭症や精神発達遅延の一因とされる。修復幹細胞であるMuse細胞は死細胞のシグナルを感知し、傷害組織に移動・貪食し、同じ細胞種に分化して組織を修復する。免疫寛容機構を持つためHLA不適合の健常人ドナーMuse細胞でも免疫抑制剤なしで投与可能で、修復効果は長期間維持される。脳梗塞や新生児脳性麻痺の治験でも安全性と有効性が確認されている。そこで本研究では、ダウン症モデルマウスの細胞死ピーク時に健常人Muse細胞を投与し、脳への遊走と正常染色体をもつ神経細胞への置換、行動認知機能の改善を検証し、ダウン症治療の新しいアプローチの確立を目指す。