神経変性疾患関連霊長類特異的microRNAの機能解明

• Project/Area Number: 24K22106
• Research Category: Grant-in-Aid for Challenging Research (Exploratory)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Review Section: Medium-sized Section 52:General internal medicine and related fields
• Research Institution: Osaka University
• Principal Investigator: 糸数 隆秀 大阪大学, 大学院医学系研究科, 特任教授(常勤) (60750015)
• Project Period (FY): 2024-06-28 – 2027-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥6,500,000 (Direct Cost: ¥5,000,000、Indirect Cost: ¥1,500,000); Fiscal Year 2026: ¥2,600,000 (Direct Cost: ¥2,000,000、Indirect Cost: ¥600,000); Fiscal Year 2025: ¥1,950,000 (Direct Cost: ¥1,500,000、Indirect Cost: ¥450,000); Fiscal Year 2024: ¥1,950,000 (Direct Cost: ¥1,500,000、Indirect Cost: ¥450,000)
• Keywords: 神経変性疾患 / 進行性核上性麻痺 / 中脳オルガノイド / 線条体オルガノイド / microRNA

Outline of Research at the Start

進行性核上性麻痺は原因不明の神経変性疾患であり、病態解明の糸口に乏しい。我々は患者血漿を用いた神経由来エクソソーム解析を行い、疾患で発現が上昇し、ヒト中脳由来細胞に対する細胞障害性を示すmiRNAを同定した。本miRNAは機能未知の新規疾患関連因子であり、霊長類に特異的に発現していた。本研究では、本因子についてヒトiPS細胞由来オルガノイドを用いてダイレクトにその機能を検証することでヒト病態についての核心的な情報を取得し、創薬標的としての妥当性を検証する。