Research Project
Grant-in-Aid for Challenging Research (Exploratory)
貧血や血小板異常を示す血液疾患の一部は、特定の遺伝子に変異が入ることによって発症します。現在、このような血液疾患に対する根本的な治療は造血幹細胞移植のみで、移植に伴う合併症や、良いドナーがいない症例に対する対応が問題となっています。本来このような疾患に対する最良の治療は、遺伝子の変異を修復し元の野生型に戻す遺伝子治療と考えられます。またこの変異の修復を体の中で、注射だけで行うことができれば、患者負担も少ない理想的な治療となります。本研究では、造血幹細胞に親和性の高い脂質ナノ粒子を活用して造血幹細胞にゲノム編集ツールを送達する技術を開発し、生体内遺伝子治療の実現を目指します。
