網膜への低侵襲的局所投与型核酸送達システムの創製

Research Project

Project/Area Number	24K22396
Research Category	Grant-in-Aid for Challenging Research (Exploratory)
Allocation Type	Multi-year Fund
Review Section	Medium-sized Section 90:Biomedical engineering and related fields
Research Institution	Juntendo University
Principal Investigator	高島由季順天堂大学, 薬学部, 教授 (70236214)
Co-Investigator(Kenkyū-buntansha)	川上茂長崎大学, 医歯薬学総合研究科(薬学系), 教授 (20322307) ABDALKADER Rodi 立命館大学, 立命館グローバル・イノベーション研究機構, 准教授 (20839964)
Project Period (FY)	2024-06-28 – 2027-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥6,500,000 (Direct Cost: ¥5,000,000、Indirect Cost: ¥1,500,000) Fiscal Year 2026: ¥2,210,000 (Direct Cost: ¥1,700,000、Indirect Cost: ¥510,000) Fiscal Year 2025: ¥2,210,000 (Direct Cost: ¥1,700,000、Indirect Cost: ¥510,000) Fiscal Year 2024: ¥2,080,000 (Direct Cost: ¥1,600,000、Indirect Cost: ¥480,000)
Keywords	脂質ナノ粒子 / 核酸送達 / 網膜 / 抗体 / siRNA
Outline of Research at the Start	本研究では、網膜への高効率な核酸送達技術の創製に向け、網膜指向性を高める粒子径に制御した配向性制御型抗体修飾siRNA搭載脂質ナノ粒子(LNP)の新規開発に挑戦する。併せて、ヒト人工多能性幹細胞(hiPSC)技術を駆使し、網膜疾患関連因子の発現や欠損等の病態等の生体網膜環境を模す新規細胞評価系の開発に挑む。本LNP創製研究は、様々な抗体と核酸医薬の組み合わせによる細胞特異的送達やゲノム編集ツール封入による先天遺伝子欠損疾患への応用につながり、中途失明上位の網膜疾患や網膜色素変性症等の未だ有効な治療薬のない遺伝性難病に対する治療薬開発に向けた萌芽性を有する挑戦的研究である。