Research Project
Grant-in-Aid for Challenging Research (Exploratory)
ダイレクトリプログラミングとは、線維芽細胞などを目的の細胞へと直接的に分化転換する技術であり、新たな遺伝子治療技術として注目されている。本研究では、in vivoダイレクトリプログラミングを可能とするゲノム編集スキャフォールドを新たに設計し、組織再生治療へ応用することを目的とする。本研究は、重篤な外傷や筋ジストロフィーなどの疾患に対する治療効果および安全性を飛躍的に向上させる手法として、次世代医療モダリティの発展に寄与する。