Research Project
Grant-in-Aid for Research Activity Start-up
これまでに、遺伝子変異によりsplice siteが破壊されているにもかかわらず、誘導されるスプライシング異常が核酸医薬で修正可能であることを発見している。本研究では、その臨床応用を目指し、臨床検体由来の腫瘍を用いてマウスでの薬物動体解析と薬効解析を行い、初のTP53変異特異的核酸医薬療法として非臨床Proof-of-concept の取得を目的とする研究である。