| Project/Area Number |
24KJ0600
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| Research Category |
Grant-in-Aid for JSPS Fellows
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| Allocation Type | Multi-year Fund |
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| Section | 国内 |
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| Review Section |
Basic Section 52020:Neurology-related
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| Research Institution | The University of Tokyo |
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Principal Investigator |
矢下 大輝 東京大学, 医学部附属病院, 特別研究員(DC2)
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| Project Period (FY) |
2024-04-23 – 2026-03-31
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| Project Status |
Granted (Fiscal Year 2024)
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| Budget Amount *help |
¥1,500,000 (Direct Cost: ¥1,500,000)
Fiscal Year 2025: ¥800,000 (Direct Cost: ¥800,000)
Fiscal Year 2024: ¥700,000 (Direct Cost: ¥700,000)
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| Outline of Research at the Start |
歯状核赤核・淡蒼球ルイ体萎縮症，DRPLA (Dentatorubral-Pallidoluysian Atrophy) はCAGリピート異常伸長により生じる、常染色体顕性脊髄小脳変性症の一つである。本邦に集積し、重症型では幼年期に発症し、重篤な精神発達遅滞と運動機能障害を生じる。
近年、実験的手法として活用されている遺伝子編集ツールであるCRISPR/Cas9システムを利用し、異常伸長リピートを標的とした遺伝子編集治療の戦略を提案し、効果と安全性について検証する。
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