光ゲノム編集を可能とする新規光架橋性核酸の開発

• Project/Area Number: 24KJ1824
• Research Category: Grant-in-Aid for JSPS Fellows
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 国内
• Review Section: Basic Section 90120:Biomaterials-related
• Research Institution: Nagasaki University
• Principal Investigator: 中尾 樹希 長崎大学, 医歯薬学総合研究科(薬学系), 特別研究員(DC2)
• Project Period (FY): 2024-04-23 – 2025-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥800,000 (Direct Cost: ¥800,000); Fiscal Year 2024: ¥800,000 (Direct Cost: ¥800,000)

Outline of Research at the Start

独自に開発した、あらゆる分子に「光反応性」を付与することが可能な光架橋性化合物を核酸に導入した、光架橋性核酸を駆使することで、光をトリガーとした新しいレトロウイルス感染症に対する治療法の開発を目指す。光架橋性核酸は標的遺伝子への配列特異的な架橋反応を介して、DNAの複製を阻害し、DNA損傷が誘起されることで、挿入や欠失などの変異が導入されると期待される。様々な新規光架橋性核酸を設計・合成し、そのゲノム編集活性を培養細胞系で評価する。さらに 、in vivo での光ゲノム編集活性評価の系の立ち上げも並行して行うことで、in vivoにおける光架橋性核酸のゲノム編集活性についても検証する。