パーキンソン病霊長類モデルを用いた一過性血液脳関門開放による非侵襲的治療法の開発

• Project/Area Number: 24KK0153
• Research Category: Fund for the Promotion of Joint International Research (International Collaborative Research)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Review Section: Medium-sized Section 51:Brain sciences and related fields
• Research Institution: Osaka University
• Principal Investigator: 馬場 孝輔 大阪大学, 大学院医学系研究科, 寄附講座准教授 (90750159)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 高田 昌彦 大阪大学, 大学院医学系研究科, 招へい教授 (00236233) ; 角田 渓太 大阪大学, 大学院医学系研究科, 特任助教(常勤) (20815500) ; 南部 篤 生理学研究所, システム脳科学研究領域, 特別協力研究員 (80180553) ; 望月 秀樹 大阪大学, 大学院医学系研究科, 教授 (90230044)
• Project Period (FY): 2024-09-09 – 2027-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2024)
• Budget Amount: ¥20,800,000 (Direct Cost: ¥16,000,000、Indirect Cost: ¥4,800,000); Fiscal Year 2026: ¥7,800,000 (Direct Cost: ¥6,000,000、Indirect Cost: ¥1,800,000); Fiscal Year 2025: ¥7,800,000 (Direct Cost: ¥6,000,000、Indirect Cost: ¥1,800,000); Fiscal Year 2024: ¥5,200,000 (Direct Cost: ¥4,000,000、Indirect Cost: ¥1,200,000)
• Keywords: パーキンソン病 / 霊長類 / 脳血管関門 / 遺伝子治療 / ドラッグデリバリーシステム

Outline of Research at the Start

本研究計画では、代表的な難治性神経変性疾患であるパーキンソン病を対象にして、パーキンソン病霊長類モデルにおいて、新規モダリティであるα-syn 抑制ASO やAAV9 関連ベクターとtFUS を用いた一過性BBB 開放術を組み合わせることによる非侵襲的な新規治療パッケージの開発・確立を目指した研究を展開する。まずステップ１としてα-syn 抑制ASO とAAV9 関連ベクターの有効性を検証する「新規モダリティの有効性検証およびDDS のバージョンアップ」、次にステップ２として「一過性BBB 開放術による非侵襲的治療法への展開」の２段階により研究計画を遂行する。