ALSの発症前診断と予防法開発を可能にする無症候性最初期病態の解明

• Project/Area Number: 25K02563
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 51030:Pathophysiologic neuroscience-related
• Research Institution: Kansai Medical University
• Principal Investigator: 木村 俊哉 関西医科大学, 医学部, 助教 (10622186)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 川上 秀史 広島大学, 原爆放射線医科学研究所, 名誉教授 (70253060) ; 久米 広大 広島大学, 原爆放射線医科学研究所, 准教授 (20592314)
• Project Period (FY): 2025-04-01 – 2028-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2025)
• Budget Amount: ¥18,720,000 (Direct Cost: ¥14,400,000、Indirect Cost: ¥4,320,000); Fiscal Year 2027: ¥6,240,000 (Direct Cost: ¥4,800,000、Indirect Cost: ¥1,440,000); Fiscal Year 2026: ¥5,850,000 (Direct Cost: ¥4,500,000、Indirect Cost: ¥1,350,000); Fiscal Year 2025: ¥6,630,000 (Direct Cost: ¥5,100,000、Indirect Cost: ¥1,530,000)
• Keywords: ALS / iPS細胞 / 最初期病態 / OPTN(オプティニューリン) / 筋萎縮性側索硬化症

Outline of Research at the Start

筋萎縮性側索硬化症（ALS）は発症後の病勢が比較的急速に進行する。そのため、無症候性段階でのスクリーニング、早期診断、発症予防が本疾患の克服に向けた有力な戦略となりうる。本研究では、我々が構築したALS病態モデルの運動神経において、神経変性の引き金を引く最も初期の表現型（最初期表現型）を同定し、その発現機構を解明することである。さらに、最初期表現型を抑制することによって神経変性を抑止できることを実証する。本研究は無症候性ALS患者のスクリーニングマーカーを提示し、予防的介入と効果的な変性阻止のための創薬標的を明らかにする。