| Project/Area Number |
25K02579
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| Research Category |
Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
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| Allocation Type | Multi-year Fund |
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| Section | 一般 |
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| Review Section |
Basic Section 52020:Neurology-related
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| Research Institution | Nagoya University |
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Principal Investigator |
佐橋 健太郎 名古屋大学, 医学系研究科, 准教授 (90710103)
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| Co-Investigator(Kenkyū-buntansha) |
勝野 雅央 名古屋大学, 医学系研究科, 教授 (50402566)
辻河 高陽 名古屋大学, 環境医学研究所, 特任准教授 (60880862)
蛭薙 智紀 名古屋大学, 高等研究院(医), 特任助教 (00927527)
阿部 洋 名古屋大学, 理学研究科, 教授 (80415067)
浅沼 浩之 名古屋大学, 工学研究科, 教授 (20282577)
井口 洋平 名古屋大学, 医学部附属病院, 講師 (80790659)
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| Project Period (FY) |
2025-04-01 – 2028-03-31
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| Project Status |
Granted (Fiscal Year 2025)
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| Budget Amount *help |
¥18,850,000 (Direct Cost: ¥14,500,000、Indirect Cost: ¥4,350,000)
Fiscal Year 2027: ¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000)
Fiscal Year 2026: ¥7,540,000 (Direct Cost: ¥5,800,000、Indirect Cost: ¥1,740,000)
Fiscal Year 2025: ¥6,630,000 (Direct Cost: ¥5,100,000、Indirect Cost: ¥1,530,000)
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| Keywords | 運動ニューロン疾患 / 核酸医薬 / スプライシング / リバーストランスレーショナルリサーチ / ロングリードシークエンス |
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| Outline of Research at the Start |
SMAはSMN1欠失による、スプライシング制御に関わるSMNタンパク質の欠乏に伴い運動ニューロン死をきたすが、変性機序は解明されていない。SMN2コピー数が疾患修飾因子とされるがコピー数のみでは重症度は規定されない。近年核酸などのSMN補充治療が開発されたが治療では対応不十分な病態が存在している。研究代表者らは疾患特異的、治療反応的に発現変動したエクソソーム中miRNAを見出しており、そこで本研究ではモデルマウス・細胞を用いて①miRNA病態、②スプライシング・遺伝子解析による疾患修飾因子の解明、③核酸改良、RNA補充法の開発を行い、SMN補充・非依存的治療の併用による疾患克服を目指す。
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