Identification of prodromal MSA

• Project/Area Number: 25K02580
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 52020:Neurology-related
• Research Institution: Kyoto University
• Principal Investigator: 高橋 良輔 京都大学, 医学研究科, 教授 (90216771)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 月田 和人 京都大学, 医学研究科, 特定助教 (20939368) ; 中西 悦郎 京都大学, 医学研究科, 助教 (40828935) ; 石本 智之 京都大学, 医学研究科, 特定助教 (60913001)
• Project Period (FY): 2025-04-01 – 2028-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2025)
• Budget Amount: ¥18,850,000 (Direct Cost: ¥14,500,000、Indirect Cost: ¥4,350,000); Fiscal Year 2027: ¥6,630,000 (Direct Cost: ¥5,100,000、Indirect Cost: ¥1,530,000); Fiscal Year 2026: ¥6,630,000 (Direct Cost: ¥5,100,000、Indirect Cost: ¥1,530,000); Fiscal Year 2025: ¥5,590,000 (Direct Cost: ¥4,300,000、Indirect Cost: ¥1,290,000)
• Keywords: 多系統萎縮症 / 前駆期 / バイオマーカー / MSAマウスモデル / RBD

Outline of Research at the Start

神経変性疾患の多くは発症時には不可逆性変化が進行しており、神経変性を阻止する疾患修飾療法（DMT）が開発されたとしても、発症時に開始するのでは効果が期待できない。バイオマーカーに基づく的確な発症前診断がDMTを成功させるのに必須である。多系統萎縮症（MSA）はオリゴデンドロサイトに異常化したαシヌクレインが蓄積する希少疾患で、自律神経症状、パーキンソニズム、小脳性運動失調などで5-10年で死に至る難病である。本研究計画ではヒト前駆期MSAコホート研究と前駆期MSAマウスモデルのデータ駆動型病態解析により前駆期MSAのバイオマーカーを同定し、MSAのDMT開発を前進させることを目的とする