Elucidation of the molecular pathology underlying the neurodegeneration caused by factors derived from the muscle

• Project/Area Number: 25K02585
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 52020:Neurology-related
• Research Institution: Aichi Medical University
• Principal Investigator: 岡田 洋平 愛知医科大学, 加齢医科学研究所, 教授 (30383714)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 小野寺 一成 愛知医科大学, 加齢医科学研究所, 助教 (80895772) ; 岡田 梨奈 愛知医科大学, 愛知医科大学, 研究員 (50881893) ; 鄭 羽伸 愛知医科大学, 加齢医科学研究所, 特別研究助教 (51011895)
• Project Period (FY): 2025-04-01 – 2028-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2025)
• Budget Amount: ¥25,740,000 (Direct Cost: ¥19,800,000、Indirect Cost: ¥5,940,000); Fiscal Year 2027: ¥9,620,000 (Direct Cost: ¥7,400,000、Indirect Cost: ¥2,220,000); Fiscal Year 2026: ¥9,620,000 (Direct Cost: ¥7,400,000、Indirect Cost: ¥2,220,000); Fiscal Year 2025: ¥6,500,000 (Direct Cost: ¥5,000,000、Indirect Cost: ¥1,500,000)
• Keywords: 疾患特異的iPS細胞 / 運動ニューロン疾患 / 球脊髄性筋萎縮症 / 神経筋接合部 / 骨格筋

Outline of Research at the Start

球脊髄性筋萎縮症（SBMA）は、成人男性に発症する緩徐進行性の下位運動ニューロン変性疾患である。ポリグルタミン鎖（CAGリピート）の異常伸長した変異アンドロゲン受容体（AR）が、テストステロン依存的に凝集体を形成し、神経変性を誘導すると考えられてきた。しかし、近年、骨格筋や神経筋接合部（NMJ）の病態が報告され、病態解明や創薬の重要な標的となっている。本研究では、これまでに作製したSBMA疾患iPS細胞によるモデルを用いて、患者骨格筋による神経変性の分子機構を解明する。