デュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療を目指した免疫応答回避投与法の開発

Research Project

Project/Area Number	25K09497
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 42040:Laboratory animal science-related
Research Institution	The University of Tokyo
Principal Investigator	喜納裕美 (早下裕美) 東京大学, 医科学研究所, 特任助教 (60532728)
Project Period (FY)	2025-04-01 – 2028-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2025)
Budget Amount *help	¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000) Fiscal Year 2027: ¥910,000 (Direct Cost: ¥700,000、Indirect Cost: ¥210,000) Fiscal Year 2026: ¥1,820,000 (Direct Cost: ¥1,400,000、Indirect Cost: ¥420,000) Fiscal Year 2025: ¥1,820,000 (Direct Cost: ¥1,400,000、Indirect Cost: ¥420,000)
Keywords	遺伝子治療 / AAV / 免疫応答 / 体性幹細胞 / 筋ジストロフィー
Outline of Research at the Start	筋ジストロフィーや血友病、脊髄性筋萎縮症などの単一遺伝子欠損による疾患は、現在も多くが対症療法にとどまっている。近年、AAVベクターを用いた遺伝子補充療法が有効とされ、SMAやデュシェンヌ型筋ジストロフィーなどに対し承認されたが、大量投与により肝障害や免疫応答、副反応のリスクが問題視されている。実際、XLMTMを対象とした治験では死亡例も報告された。本研究では、筋ジストロフィーモデルマウスおよび非ヒト霊長類を用い、免疫反応を回避しつつ、ベクター投与量を抑えて治療効果を高める新たな投与法の確立を目指す。