Combination therapy of bone lengthening and drugs in a mouse model of achondroplasia

• Project/Area Number: 25K10167
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 48020:Physiology-related
• Research Institution: Nagoya University
• Principal Investigator: 澤村 健太 名古屋大学, 医学部附属病院, 医員 (51010748)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 松下 雅樹 名古屋大学, 医学部附属病院, 病院講師 (60721115) ; 三島 健一 名古屋大学, 医学系研究科, 准教授 (40646519) ; 鬼頭 浩史 あいち小児保健医療総合センター(臨床研究室), 臨床研究部, 臨床研究部長 (40291174)
• Project Period (FY): 2025-04-01 – 2028-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2025)
• Budget Amount: ¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000); Fiscal Year 2027: ¥1,690,000 (Direct Cost: ¥1,300,000、Indirect Cost: ¥390,000); Fiscal Year 2026: ¥1,690,000 (Direct Cost: ¥1,300,000、Indirect Cost: ¥390,000); Fiscal Year 2025: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000)
• Keywords: 軟骨無形成症 / 骨延長 / メクロジン / ボソリチド / 成長ホルモン

Outline of Research at the Start

軟骨無形成症による低身長に対する薬物治療としては成長ホルモン製剤が従来使用されてきた。メクロジン、ボソリチドがはこれまでに軟骨無形成症マウスモデルへの投与によって骨伸長効果が示されている。また、4週齢の軟骨無形成症マウスモデルに骨延長手術を行うと、野生型マウスと比較して骨形成がよいことが証明されている。本研究では、メクロジンのヒトへの臨床応用に向けて、従来の治療法である骨延長や成長ホルモン、最近承認されたボソリチドとの併用療法の可能性を検討する。