重症筋無力症に対する新規分子標的薬の現状，費用対効果とバイオマーカーの検討

• Project/Area Number: 25K10756
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 52020:Neurology-related
• Research Institution: TOKYO METROPOLITAN NEUROLOGICAL HOSPITAL
• Principal Investigator: 鈴木 重明 地方独立行政法人東京都立病院機構東京都立神経病院(臨床研究室), 脳神経内科, 医師 (50276242)
• Project Period (FY): 2025-04-01 – 2028-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2025)
• Budget Amount: ¥4,290,000 (Direct Cost: ¥3,300,000、Indirect Cost: ¥990,000); Fiscal Year 2027: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000); Fiscal Year 2026: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000); Fiscal Year 2025: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000)
• Keywords: 重症筋無力症 / 分子標的薬

Outline of Research at the Start

2025年のJAMG-R第5回調査では日本全国15施設から約1,800例の登録が予測される．前回の2021年第4回調査において新規分子標的薬は抗補体薬もエクリズマブだけであり，使用していた割合はMG全体の2%であった．現在，新規分子標的薬は抗補体薬とFcRn阻害薬の合計5種類であり，使用割合は10%程度と推測される．したがってMG患者180例程度の新規分子標的薬に関する臨床情報の収集が可能となる．年齢，性別，病型，罹病期間，治療状況などの基本情報加えて，これまでJAMG-Rで繰り返し調査してきた MG-ADL, quantitative MG, MG composite, MGQOL15rなどのスコア，感染症などの安全性を含めたリアルワールドデータを解析する．