小児中枢神経系希少難病に対するAAVベクター遺伝子治療の合理的投与経路の決定

• Project/Area Number: 25K11088
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 52050:Embryonic medicine and pediatrics-related
• Research Institution: Jichi Medical University
• Principal Investigator: 中村 幸恵 自治医科大学, 医学部, 講師 (20382955)
• Project Period (FY): 2025-04-01 – 2030-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2025)
• Budget Amount: ¥4,810,000 (Direct Cost: ¥3,700,000、Indirect Cost: ¥1,110,000); Fiscal Year 2029: ¥780,000 (Direct Cost: ¥600,000、Indirect Cost: ¥180,000); Fiscal Year 2028: ¥780,000 (Direct Cost: ¥600,000、Indirect Cost: ¥180,000); Fiscal Year 2027: ¥780,000 (Direct Cost: ¥600,000、Indirect Cost: ¥180,000); Fiscal Year 2026: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000); Fiscal Year 2025: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000)
• Keywords: 遺伝子治療 / AAVベクター / 小児中枢神経系希少難病

Outline of Research at the Start

小児学童期と同等の体格の正常ミニブタに対し、蛍光蛋白発現カセット(AcGFP, mCherry, AmCyan)を組みこんだAAVベクターを同個体かつ同時に大槽投与、脳室内投与、静脈投与し、ベクターゲノム定量およびmRNA発現・蛋白発現について評価する。各投与経路における発現を比較することで、様々な小児中枢神経系希少難病に対する遺伝子治療を行う際に最適な投与経路の決定に役立てる。