ステルス型RNAベクターを用いたadenosine deaminase欠損症に対する遺伝子治療法開発

• Project/Area Number: 25K11102
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 52050:Embryonic medicine and pediatrics-related
• Research Institution: University of Tsukuba
• Principal Investigator: 高田 英俊 筑波大学, 医学医療系, 教授 (70294931)
• Project Period (FY): 2025-04-01 – 2028-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2025)
• Budget Amount: ¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000); Fiscal Year 2027: ¥910,000 (Direct Cost: ¥700,000、Indirect Cost: ¥210,000); Fiscal Year 2026: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000); Fiscal Year 2025: ¥2,080,000 (Direct Cost: ¥1,600,000、Indirect Cost: ¥480,000)
• Keywords: 遺伝子治療 / アデノシンデアミナーゼ欠損症 / ステルス型RNAベクター

Outline of Research at the Start

産業技術総合研究所で開発されたセンダイウイルスベクター由来のステルス型RNAベクター（SRV）を用いて、アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症の遺伝子治療開発研究を行う。このベクターはゲノム非組み込み型であり、極めて安全性が高く、抗原性がほとんど除かれており、免疫応答をほとんど誘導しない。本研究では、SRVを用いて分泌蛋白を産生する遺伝子治療法を開発する。具体的には、共通γ鎖欠損症と同様に重症複合免疫不全症の1つであるADA欠損症を研究対象とする。ADA欠損マウス腹腔内上皮細胞および線維芽細胞にSRVを用いてADA遺伝子を導入し、安定的にADAを分泌させる新たなADA欠損症の治療法を開発する。