脳梗塞に対するiPS細胞由来大脳オルガノイド移植とProgranulin遺伝子治療の相乗効果

• Project/Area Number: 25K12385
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 56010:Neurosurgery-related
• Research Institution: Kyoto University
• Principal Investigator: 土井 大輔 京都大学, iPS細胞研究所, 特定拠点講師 (10587851)
• Project Period (FY): 2025-04-01 – 2028-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2025)
• Budget Amount: ¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000); Fiscal Year 2027: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000); Fiscal Year 2026: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000); Fiscal Year 2025: ¥2,080,000 (Direct Cost: ¥1,600,000、Indirect Cost: ¥480,000)
• Keywords: 脳オルガノイド / 脳梗塞 / 細胞移植治療

Outline of Research at the Start

本研究の目的は、脳梗塞に対するヒトiPS細胞由来大脳皮質オルガノイドを用いた細胞移植治療と神経保護作用を持つProgranulinの遺伝子治療を併用し、併用治療の有効性を示すことである。ProgranulinをAAV (adeno-associated virus)ベクターを用いて齧歯類脳梗塞モデルの脳内に発現させて大脳皮質オルガノイド移植を行い、移植細胞の生着率や移植片由来の軸索伸長が改善し、運動機能が回復するかを検証する。本研究により細胞移植治療と遺伝子治療の新しい機序による相乗効果が確認できれば、脳梗塞に対するiPS細胞移植治療の治療戦略に新たな知見をもたらすことができる。