神経線維腫症2型根治のためのin vivo ゲノム編集・アポトーシス誘導を用いた治療開発

• Project/Area Number: 25K12393
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 56010:Neurosurgery-related
• Research Institution: Keio University
• Principal Investigator: 田村 亮太 慶應義塾大学, 医学部(信濃町), 助教 (60649961)
• Project Period (FY): 2025-04-01 – 2028-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2025)
• Budget Amount: ¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000); Fiscal Year 2027: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000); Fiscal Year 2026: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000); Fiscal Year 2025: ¥1,820,000 (Direct Cost: ¥1,400,000、Indirect Cost: ¥420,000)
• Keywords: 神経線維腫症2型 / アポトーシス / Prime editing / AAV

Outline of Research at the Start

神経線維腫症2型は、全身に多発腫瘍（Schwannoma）を有し、根本的な標準治療は未だない。研究代表者は増殖する多発腫瘍のみ細胞死誘導する技術を開発中である。一方、根本のNF2遺伝子変異を修復しない限り、多発腫瘍が発生し続けるため、予防も必要である。
本研究では多発腫瘍選択的細胞死誘導技術にPrime editing技術を組み合わせ、全身のschwann細胞のNF2変異修復も可能とし、安全性・有効性と新たな腫瘍発生の予防効果も兼ね備えた治療法の開発を行う。本研究開発は、様々ながん治療に応用可能なプラットフォーム技術を提案し、多くの遺伝性疾患に対して遺伝子治療の先駆けとなることが期待される。