光制御による内耳ゲノム編集治療開発

Research Project

Project/Area Number	25K12750
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 56050:Otorhinolaryngology-related
Research Institution	Jichi Medical University
Principal Investigator	野田昌生自治医科大学, 医学部, 助教 (50756187)
Project Period (FY)	2025-04-01 – 2028-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2025)
Budget Amount *help	¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000) Fiscal Year 2027: ¥1,820,000 (Direct Cost: ¥1,400,000、Indirect Cost: ¥420,000) Fiscal Year 2026: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000) Fiscal Year 2025: ¥1,300,000 (Direct Cost: ¥1,000,000、Indirect Cost: ¥300,000)
Keywords	難聴 / 内耳遺伝子治療
Outline of Research at the Start	本研究では、難聴治療において内有毛細胞を標的とした時間的制御が可能なゲノム編集治療の開発を行う。光でゲノム編集を時間的に制御可能な技術であるPA-miniCasを用いて、安全性や長期的効果の課題に対して、これまでにない新しいゲノム編集治療を実現する。安全性や長期的な効果に対して、ゲノム編集治療には「時間的制御」が必要と考え、本研究では内耳内有毛細胞において、光照射によるゲノム編集治療をin vitro、in vivoで検証し、安全性の高い遺伝子治療の発展にむけたゲノム編集治療技術を開発する。