Frontiers of Clinical Trial Designs for Rare Diseases

• Project/Area Number: 25K15015
• Research Category: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• Allocation Type: Multi-year Fund
• Section: 一般
• Review Section: Basic Section 60030:Statistical science-related
• Research Institution: Institute of Science Tokyo
• Principal Investigator: 魚住 龍史 東京科学大学, 工学院, 准教授 (30738836)
• Co-Investigator(Kenkyū-buntansha): 江村 剛志 広島大学, 先進理工系科学研究科(総), 教授 (20464802)
• Project Period (FY): 2025-04-01 – 2029-03-31
• Project Status: Granted (Fiscal Year 2025)
• Budget Amount: ¥4,680,000 (Direct Cost: ¥3,600,000、Indirect Cost: ¥1,080,000); Fiscal Year 2028: ¥1,170,000 (Direct Cost: ¥900,000、Indirect Cost: ¥270,000); Fiscal Year 2027: ¥1,430,000 (Direct Cost: ¥1,100,000、Indirect Cost: ¥330,000); Fiscal Year 2026: ¥1,560,000 (Direct Cost: ¥1,200,000、Indirect Cost: ¥360,000); Fiscal Year 2025: ¥520,000 (Direct Cost: ¥400,000、Indirect Cost: ¥120,000)
• Keywords: 生物統計学 / 小規模臨床試験 / 研究デザイン / 統計的推測 / 小標本問題

Outline of Research at the Start

近年，希少疾患に対する新規治療の開発は患者団体や医療の現場から強く求められている．しかし，希少疾患のように限られた母集団のもと実施される臨床試験では，典型的な臨床試験デザインや統計解析手法が適用できないことが課題として挙げられる．本研究では，希少疾患に対する小規模臨床試験を効率的に実施できるよう，新たな臨床試験デザインを開発することを目指す．