ゲノム編集のオフターゲット変異を高感度かつ正確に予測するCell-free解析法の確立

Research Project

Project/Area Number	25K16002
Research Category	Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
Allocation Type	Multi-year Fund
Section	一般
Review Section	Basic Section 90140:Medical technology assessment-related
Research Institution	National Institute of Health Sciences
Principal Investigator	山下拓真国立医薬品食品衛生研究所, 遺伝子医薬部, 主任研究官 (10866528)
Project Period (FY)	2025-04-01 – 2028-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2025)
Budget Amount *help	¥4,550,000 (Direct Cost: ¥3,500,000、Indirect Cost: ¥1,050,000) Fiscal Year 2027: ¥1,690,000 (Direct Cost: ¥1,300,000、Indirect Cost: ¥390,000) Fiscal Year 2026: ¥520,000 (Direct Cost: ¥400,000、Indirect Cost: ¥120,000) Fiscal Year 2025: ¥2,340,000 (Direct Cost: ¥1,800,000、Indirect Cost: ¥540,000)
Keywords	ゲノム編集 / オフターゲット変異
Outline of Research at the Start	ゲノム編集技術の治療応用にあたっては、目的外の部位での変異（オフターゲット変異）によるがん化等の有害事象のリスク評価が重要であるが、既存の解析法は、偽陽性と思われる部位が多数検出される課題がある。そこで本研究では、高感度でありながら偽陽性が少なく正確なオフターゲット変異解析法を確立する。このために、既存の複数の解析手法で共通して検出されるかどうかを指標として、偽陽性である可能性が極めて高い部位・低い部位を抽出、偽陽性の発生原因を分析し、偽陽性を低減可能な方法を開発する。