TDP-43アミロイドに対する特異的リガンドの創製プラットフォームの構築

Publicly Offered Research

Project Area	Latent Chemical Space Based on Diverse Natural Products for Bio-active Molecular Design
Project/Area Number	24H01787
Research Category	Grant-in-Aid for Transformative Research Areas (A)
Allocation Type	Single-year Grants
Review Section	Transformative Research Areas, Section (II)
Research Institution	Wakayama Medical University
Principal Investigator	相馬洋平和歌山県立医科大学, 薬学部, 教授 (10565518)
Project Period (FY)	2024-04-01 – 2026-03-31
Project Status	Granted (Fiscal Year 2024)
Budget Amount *help	¥7,020,000 (Direct Cost: ¥5,400,000、Indirect Cost: ¥1,620,000) Fiscal Year 2024: ¥3,510,000 (Direct Cost: ¥2,700,000、Indirect Cost: ¥810,000)
Keywords	TDP-43
Outline of Research at the Start	核タンパク質であるTDP-43は、異常凝集することで神経細胞を損傷し筋萎縮性側索硬化症などを引き起こす。この際、TDP-43の化学構造変化および凝集状態変化に依存した細胞毒性の増幅が認められる。今回、化学合成を基盤とすることにより、固有の毒性および立体構造を有する様々なTDP-43に対するリガンド探索実験系を構築する。最終的に得られた特異的リガンドは、特定のTDP-43凝集体に対してのみ作用する凝集阻害剤・分解促進剤の鍵骨格として利用することができ、よって筋萎縮性側索硬化症などに対する新たな治療戦略を切り開く画期的分子の創出につながる。